Investors

Etablering av ett bolag i sen klinisk utvecklingsfas

2024 har varit ett omvälvande år för Mendus. I april säkrade vi ytterligare 69 Mkr i finansiering genom nyttjandet av teckningsoptioner av serie TO3 från vår finansiering i juli 2023, vilket innebär att det totala beloppet som togs in genom den finansieringen uppgick till 386 Mkr.

Med betydande finansiering på plats gick vi vidare i våra förberedelser för att bli ett bolag i sen klinisk utvecklingsfas, baserat på de starka fas 2-data som genererats med vår ledande produkt vididencel. Vi använde en del av likviden för att etablera vårt samarbe med NorthX Biologics för storskalig tillverkning, vilket är avgörande för att förbereda vididencel för klinisk utveckling i sen fas och för kommersialisering. Den dedikerade anläggningen för tillverkning av vididencel färdigställdes under första halvåret 2024 och implementeringen av storskalig produktion pågår. De första GMP-produktionssatserna förväntas vara klara under andra halvåret 2025. Den feedback vi fick från End-of-Phase 2-mötet med FDA och ett Scientific Advice Meeting med Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) stödde våra förberedelser för en registreringsstudie inom akut myeloisk leukemi (AML). Under ASH-mötet i december 2024 presenterade vi positiva uppdaterade överlevnadsdata från vår fas 2-studie i AML som visade långtidsöverlevnad för majoriteten av patienterna som behandlades med vididencel vid en medianuppföljning på 41,8 månader. Baserat på vididencels potential att utlösa aktiv immunitet mot kvarvarande sjukdom, som resulterar i varaktig klinisk remission, i kombination med en stark säkerhetsprofil, är vididencel unikt positionerat som en potentiell ny underhållsbehandling av AML. Vi fortsätter att förbereda produkten för en registreringsstudie i samma patientpopulation som studerades i fas 2, samtidigt som vi utökar den kliniska utvecklingen av vididencel för AML och ytterligare blodburna tumörer.

Erik Manting, VD

I ett cancerbehandlingslandskap som utvecklas i snabb takt är det viktigt att tillgodose tydligt definierade medicinska behov med en konkurrenskraftig produktprofil. Samtidigt som immuncheckpointhämmare som en egen klass av nya immunterapier har revolutionerat behandlingen av solida tumörer, har inte samma framgångar uppnåtts för blodburna tumörer. Detta lämnar ett betydande utrymme för nya immunterapi-metoder inom området blodburna tumörer, som till exempel behandling med vididencel. I synnerhet vididencels potential att stimulera aktiv, långvarig immunitet mot kvarvarande cancerceller efter en framgångsrik initial behandling, kan ha en avgörande effekt på sjukdomsfri och total överlevnad. Mendus utvecklar därför vididencel som en underhållsbehandling efter första linjens behandling, vilket ytterligare stöds av dess starka säkerhetsprofil.

Akut myeloisk leukemi (AML) är en aggressiv form av blodcancer som årligen drabbar cirka 50.000 personer i Europa och USA tillsammans och 145.000 personer globalt. Det är en dödlig sjukdom med en 5-årsöverlevnad på cirka 30%, i huvudsak beroende på den höga återfallsfrekvensen. Det enda potentiella botemedlet mot AML är en hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) efter framgångsrik kemoterapi, men detta alternativ är inte tillgängligt för många av de patienter som diagnostiseras med AML. I fas 2-studien ADVANCE II behandlades AML-patienter som var i fullständig remission efter högintensiv kemoterapi med vididencel. Alla patienter hade mätbar kvarvarande sjukdom (MRD), vilket är förknippat med en ökad risk för återfall och svag total överlevnad. Mendus presenterade uppdaterade överlevnadsdata från ADVANCE II-studien under konferensen American Society of Hematology (ASH) i december förra året. Data visade att majoriteten (13/20) av patienterna som behandlats med vididencel var vid liv vid en medianuppföljning på 41,8 månader, varav 11 av de 20 patienterna fortfarande befann sig i första fullständig remission, utan återfall. Immunologiska analyser av patientprover som samlats in i studien visade att varaktig klinisk remission var förknippad med breda immunsvar som upptäcktes efter behandling med vididencel, vilket bekräftar produktens verkningsmekanism som en aktiv immunterapi vid AML.

De positiva uppdaterade fas 2-överlevnadsdata som presenterades vid ASH stöder våra pågående förberedelser för registreringsstudier med vididencel i AML. Under fjärde kvartalet erhöll Mendus återkoppling på sitt utvecklingsprogram för vididencel vid ett så kallat End-of-Phase 2-möte med amerikanska Food and Drug Administration (FDA) och ett Scientific Advice Meeting med Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA). Återkopplingen från båda myndigheterna stödde den studiedesign, patientpopulation, referensbehandling, primära och sekundära effektmått samt strategi för statistisk analys som föreslagits av Mendus. Myndigheterna var också överens om de utvecklingssteg som Mendus tagit för att etablera storskalig tillverkning av vididencel. För att stödja klinisk utveckling i sen fas och framtida kommersialisering har Mendus ingått ett storskaligt tillverkningssamarbete med NorthX Biologics, en specialiserad kontraktstillverkare. Samarbetet är på rätt spår och flera på varandra följande storskaliga produktionskörningar har framgångsrikt slutförts. Produktion av material av klinisk kvalitet förväntas under andra halvåret 2025.

Utöver att förbereda för registreringsgrundande studier med vididencel som underhållsbehandling efter kemoterapi för MRD-positiva AML-patienter, breddar Mendus potentialen för vididencel genom att utöka den kliniska utvecklingen. Vi fortsätter att arbeta med Australasian Leukaemia and Lymphoma Group (ALLG) för att studera vididencel i kombination med oralt azacitidin, för närvarande den enda godkända underhållsbehandlingen av AML för patienter med eller utan kvarvarande sjukdom, i AMLM22-CADENCE-studien. Samarbetet med ALLG utökar avsevärt Mendus nätverk för kliniska studier och de data som samlas in i CADENCE-studien kommer att bidra till säkerhetsdokumentationen för vididencel och stödja Mendus förberedelser för registreringsstudier.

Två prekliniska abstracts som presenterades på ASH fokuserade på vididencels användbarhet i ytterligare patientpopulationer. AML-patienter som inte är berättigade till hög intensiv kemoterapi kan idag behandlas med en kombination av azacitidin (AZA) och venetoclax (VEN). Det första abstractet visade att vididencel verkar synergistiskt med AZA+VEN, vilket stöder en potentiell klinisk utvärdering av vididencel som underhållsbehandling även i denna patientgrupp. Det andra prekliniska abstraktet studerade vididencel vid kronisk myeloisk leukemi (KML). Vid KML kan stimulering av aktiv immunitet mot kvarvarande cancerceller med vididencel göra det möjligt för fler patienter att kontrollera sin sjukdom utan behov av livslång medicinering. Med förbehåll för finansiering förbereder Mendus också ytterligare studier med vididencel, vilket ytterligare kan bredda patientpopulationen inom AML och närliggande sjukdomar, såsom KML.

I december rapporterade vi också positiva topline-data från den kliniska fas 1-studien ALISON med vididencel i höggradig serös äggstockscancer, som genomfördes av UMC Groningen i Nederländerna. Dessa data visade att vididencel framkallade immunsvar mot antigener från äggstockscancer i de flesta av patienterna och bekräftade vididencels starka säkerhetsprofil även i denna indikation. Vid vecka 22 från behandlingsstart hade 10 av 17 behandlade patienter stabil sjukdom, medan 8 av 12 patienter med påvisbara vididencel-inducerade immunsvar hade stabil sjukdom (67%). En nästa uppdatering av ALISON-studien baserad på uppföljning av 2-årsöverlevnad förväntas under fjärde kvartalet 2025, varefter vi räknar med att kunna bedöma den potentiella kliniska nyttan av vididencel vid äggstockscancer.

I den tidigare delen av vår pipeline stötte vi på ett bakslag för den intratumorala immunaktiveraren ilixadencel när vi under färde kvartalet fick besked från vår partner Institut Bergonié om att tredjepartsfinansieringen av REGOMUNE-studien hade avslutats. Mendus och Institut Bergonié förberedde sig för att studera ilixadencel i mjukdelssarkom som en del av REGOMUNE-studien, men på grund av den uteblivna finansieringen är Institut Bergonié inte längre i stånd att gå vidare med samarbetet. Mendus har beslutat att inte aktivt fortsätta med ytterligare studier med ilixadencel och fortsatt klinisk utveckling kommer att vara beroende av potentiella partneravtal.

Mendus forskningsanläggning i Leiden, Nederländerna, förblir en integrerad och viktig del av vår utveckling. Under 2024 sammanställde vi ytterligare immunövervakningsdata baserat på de patientprover som samlats in i de pågående ADVANCE II-och ALISON-studierna, vilket ger en djupare förståelse för de immunsvar som utlöses av vididencel. Under 2024 levererade vi också starka grundläggande forskningsdata som stödjer våra kliniska program och som presenterades vid ledande medicinsk-vetenskapliga konferenser. Slutligen har forskningsgruppen fortsatt att arbeta med utvecklingen av DCOne-plattformen för expansion av minnes-NK-celler och andra immunceller för terapeutiska ändamål, vilket stöds av flera pågående anslag.

Bolaget befinner sig i en stark position 2025. Våra förberedelser för fas 3-studien är på rätt spår tack vare de fortsatt positiva fas 2-data som presenterades på ASH, stödjande feedback från de regulatoriska myndigheterna och framsteg mot storskalig produktion av vididencel. Dessutom utökar vi den kliniska utvecklingen inom AML och närliggande sjukdomar för att bredda den patientgrupp som kan dra nytta av vididencel som en aktiv immunterapi för behandling av blodburna tumörer.

Vi ser fram emot att hålla våra intressenter informerade om våra framsteg under 2025.

Tack för ert fortsatta intresse för Mendus.

Erik Manting, Ph.D.
Verkställande direktör

 

*Publicerat den 15 april 2025