Investors

Förberedelserna för registreringsgrundande studier med vididencel i AML fortskrider enligt plan

Mendus-teamets hårda arbete med att utveckla bolagets ledande produkt vididencel inom akut myeloisk leukemi (AML) har fortsatt att ge resultat under fjärde kvartalet 2024.

I december presenterade vi på ASH-konferensen positiva uppdaterade överlevnadsdata från den pågående fas 2-studien ADVANCE II som visade att majoriteten av de behandlade patienterna fortfarande var vid liv efter 41,8 månaders medianuppföljning. Under fjärde kvartalet erhöll vi också positiv feedback från EMA och FDA som bekräftade våra förberedelser inför registreringsstudien. Vi har framgångsrikt avancerat vår tillverkningsallians för storskalig produktion av vididencel. Framstegen under kvartalet håller oss på rätt spår för att kunna vara redo för registreringsgrundande studier med vididencel i AML som vårt huvudprogram under andra halvåret 2025.

Erik Manting, VD

AML är en aggressiv form av blodcancer som årligen drabbar cirka 50 000 personer bara i Europa och USA och 145 000 personer globalt. Det är en mycket dödlig sjukdom med en 5-årsöverlevnad på cirka 30%. Den enda potentiellt botande behandlingen för AML är en hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) efter framgångsrik kemoterapi, men detta är inte tillgängligt för majoriteten av patienterna. I fas 2-studien ADVANCE II behandlades AML-patienter som var i fullständig remission efter högintensiv kemoterapi med vididencel. Alla patienter hade mätbar kvarvarande sjukdom (MRD), vilket är förknippat med en ökad risk för återfall i sjukdomen och dålig total överlevnad. Mendus presenterade uppdaterade överlevnadsdata från ADVANCE II-studien under konferensen American Society of Hematology (ASH) i december förra året. Data visade att majoriteten (13/20) av patienterna som behandlats med vididence var vid liv vid en medianuppföljning på 41,8 månader. Immunologiska analyser av patientprover som samlats in visade att varaktig klinisk remission var förknippad med breda immunsvar som upptäcktes efter behandling med vididencel, vilket bekräftar produktens verkningsmekanism som en aktiv immunterapi vid AML.

De positiva uppdaterade fas 2-överlevnadsdata som presenterades vid ASH stöder våra pågående förberedelser för registreringsstudier med vididencel i AML. Under fjärde kvartalet fick Mendus återkoppling på sitt utvecklingsprogram för vididencel vid ett så kallat End-of-Phase 2-möte med amerikanska Food and Drug Administration (FDA) och ett Scientific Advice Meeting med Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA). Återkopplingen från båda myndigheterna stödde den studiedesign, patientpopulation, referensbehandling, primära och sekundära effektmått samt strategi för statistisk analys som föreslagits av Mendus. Myndigheterna var också överens om de utvecklingssteg som Mendus tagit för att etablera storskalig tillverkning av vididencel. För att stödja klinisk utveckling i sen fas och framtida kommersialisering har Mendus ingått ett storskaligt tillverkningssamarbete med NorthX Biologics, en specialiserad kontraktstillverkare. Samarbetet är på rätt spår med flera på varandra följande storskaliga produktionskörningar som framgångsrikt har slutförts. Produktion av material av klinisk kvalitet förväntas andra halvåret 2025.

Utöver att förbereda för registreringsgrundande studier med vididencel som underhållsbehandling efter kemoterapi för MRD-positiva patienter AML-patienter, siktar Mendus på att bredda potentialen för vididencel genom att utöka den kliniska utvecklingen. Vi fortsätter att arbeta med Australasian Leukaemia and Lymphoma Group (ALLG) för att studera vididencel i kombination med oralt azacitidin, för närvarande den enda godkända underhållsbehandlingen av AML, för både MRD-positiva och MRD-negativa patienter i AMLM22-CADENCE-studien. Samarbetet med ALLG utökar avsevärt Mendus nätverk för kliniska studier och de data som samlas in i CADENCE-studien kommer att bidra till säkerhetsdokumentationen för vididencel och stödja Mendus förberedelser för registreringsstudier. Två prekliniska abstracts som presenterades på ASH fokuserade på vididencels användbarhet i ytterligare patientpopulationer. AML-patienter som inte är berättigade till högintensiv kemoterapi kan idag behandlas med en kombination av azacitidin (AZA) och venetoclax (VEN). En serie prekliniska experiment visade att vididencel verkar synergistiskt med AZA+VEN, vilket stödjer en potentiell klinisk utvärdering av vididencel som underhållsbehandling även i denna patientpopulation. Det andra prekliniska abstraktet som presenterades vid ASH studerade vididencel vid kronisk myeloisk leukemi (KML). Vid KML kan stimulering av aktiv immunitet mot kvarvarande cancerceller med vididencel göra det möjligt för fler patienter att kontrollera sin sjukdom utan behov av livslång medicinering. Med förbehåll för finansiering förbereder Mendus också ytterligare studier med vididencel, vilket ytterligare kan bredda patientpopulationen inom AML och närliggande sjukdomar, såsom KML.

I december rapporterades positiva topline-data från den kliniska fas 1-studien ALISON med vididencel i höggradig serös äggstockscancer, som genomfördes av UMC Groningen i Nederländerna. Dessa data visade att vididencel framkallade immunsvar mot antigener från äggstockscancer hos majoriteten av patienterna och bekräftade vididencels starka säkerhetsprofil i denna indikation. Majoriteten av patienterna med vididencel-inducerade immunsvar hade stabil sjukdom vecka 22 från behandlingsstart (8 av 12 patienter, eller 67%). En nästa uppdatering av ALISON-studien baserad på uppföljning av 2-årsöverlevnad förväntas under fjärde kvartalet 2025, varefter vi räknar med att kunna bedöma den potentiella kliniska nyttan av vididencel vid äggstockscancer.

I den tidigare delen av vår pipeline stötte vi på ett bakslag för den intratumorala immunaktiveraren ilixadencel när vi under färde kvartalet fick besked från vår partner Institut Bergonié om att tredjepartsfinansieringen av REGOMUNE-studien hade avslutats. Mendus och Institut Bergonié förberedde sig för att studera ilixadencel i mjukdelssarkom som en del av REGOMUNE-studien, men på grund av den uteblivna finansieringen är Institut Bergonié inte längre i stånd att gå vidare med samarbetet. Som ett resultat av detta har Mendus beslutat att för närvarande inte fortsätta med ytterligare studier med ilixadencel och fokus kommer att läggas på potentiella partnerskap för detta program.

Bolaget befinner sig i en stark position när vi inleder 2025. Våra förberedelser för fas 3-studien är på rätt spår tack vare de fortsatt positiva fas 2-data som presenterades på ASH, stödjande feedback från de regulatoriska myndigheterna och framsteg mot storskalig produktion av vididencel. Dessutom förbereder vi vägen för att bredda den adresserbara patientpopulationen inom AML och andra blodburna tumörer. Vi ser fram emot att hålla våra intressenter informerade om våra framsteg under 2025.

Tack för ert fortsatta intresse för Mendus.

Erik Manting, Ph.D.
Verkställande direktör

 

*Publicerat den 13 februari 2025